美国加州生物技术公司MEI Pharma宣布，其治疗老年急性髓样白血病（AML）患者的新药pracinostat获得美国食品药品管理局（FDA）的突破性疗法认证，与此同时，该药也获准进入3期临床研究阶段。

医学界用65岁作为划定老年和年轻AML患者的界线。年轻患者的治疗得到显著进展，而老年患者的生存率仍然较差，平均生存期只有几个月，医生通常使用去甲基化药物（阿扎胞苷或地西他滨）等低强度方案。

该公司研发的新药物pracinostat是一种口服抑制剂，它包含一组蛋白去乙酰化酶（HDAC）。这种蛋白酶能通过修改DNA影响基因的表达。研究表明，这种酶和去甲基化药物共同作用，可使机体内抑癌基因的表达得到修复。在2期的临床研究中，服用该药物的50名患者中，半数生存期超过19.1个月，症状有效改善的几率为42%。而以往药物的作用，以上两数据仅为10.4个月和19.1%。

该公司总裁丹尼尔·古德博士说：“初步临床数据表明pracinostat可显着改善AML患者的生活质量。我们将专注于推进3期临床研究，力求将新药快速高效地推向市场。”