1月11日，中国科学院广州生物医药与健康研究院李鹏研究组在国际学术期刊《前沿免疫学》（Frontiers In Immunology）上发表题为Anti-GPC3 CAR T cells suppress the growth of tumour cells in patient-derived xenografts of hepatocellular carcinoma 的研究成果，验证了HCC PDX模型是有效的肿瘤免疫治疗临床前评估模型。

免疫治疗被《科学》（Science）期刊评为2013年十大研究突破榜首。然而，肿瘤免疫治疗的临床前检验数据与临床试验结果具有一定的差距。而缺乏通用的肿瘤临床前评估模型是新型治疗手段研发向临床应用转化的主要阻碍。该研究通过构建原代人体肝细胞癌（HCC，hepatocellular carcinoma）异种移植模型（PDX，Patient Derived Xenografted），并深入探索其与人体病理微环境的相似性。研究发现，HCC PDX模型可重建原代肿瘤的细胞形态、免疫标志物表达和基因组表达，且可以模拟原代肿瘤的生长速度、对免疫治疗的敏感性等。

该研究进一步利用HCC异种移植模型对适应性嵌合抗原受体（CAR，chimeric antigen receptor）T细胞的细胞毒性进行临床前评估，验证了异种移植模型在肝癌免疫治疗转化研究中的重要应用价值。

该项目获得中科院干细胞先导专项、国家自然科学基金、广东省自然科学杰出青年基金等项目的资助。

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利用HCC PDX人源化模型评估CAR GPC3的临床前疗效